Emapalumab

Anticorpo monoclonal anti-interferon gama (anti-IFN-γ). Primeiro e único tratamento aprovado para síndromes de inflamação autoinflamatória por interferon (SJIA, HLH). Inibe a via de sinalização proinflamatória do IFN-γ.

Via de Administração

Intravenosa

Meia-Vida

~20-23 dias

Dose Inicial

1-6 mg/kg/dose

Frequência

A cada 3-4 dias

Mecanismo de Ação

O Emapalumab é um anticorpo monoclonal humano IgG1 que se liga com alta afinidade e especificidade ao interferon gama (IFN-γ), bloqueando sua interação com os receptores de superfície celular.

Mecanismos principais:

Neutralização de IFN-γ: Liga-se e inativa o IFN-γ livre e em círculos, impedindo sua sinalização
Bloqueio de receptores: Impede a ligação do IFN-γ aos receptores IFNGR1 e IFNGR2
Inibição da via JAK-STAT: Interrompe a cascata de sinalização proinflamatória dependente de STAT1
Redução de citocinas: Diminui a produção de IL-6, IL-18, CXCL9 e outras citocinas inflamatórias
Modulação macrofágica: Inibe a ativação excessiva de macrófagos e células NK

Indicações principais: Síndrome de ativação macrofágica (MAS) associada à doença de Still do adulto (SJIA), linfohistiocitose hemofagocítica (HLH) primária e refratária.

Protocolo Clínico

Indicação	Dose Inicial	Esquema	Duração
HLH Primária/Refratária	1 mg/kg/dose	A cada 3 dias IV	Até controle
SJIA-MAS	1 mg/kg/dose	A cada 3 dias IV	Até melhora
Dose Máxima	6 mg/kg/dose	A cada 3 dias IV	Baseada na resposta

Nota: Administração intravenosa por 1 hora. Deve ser usado com dexametasona oral. Aumento de dose baseado na resposta clínica e níveis de CXCL9.

Estudos Científicos

Emapalumab in Primary Hemophagocytic Lymphohistiocytosis

NEJM | Phase 2/3 | N=34 | 2020

Estudo pivô que levou à aprovação da FDA. Demonstrou resposta objetiva em 63% dos pacientes com HLH refratária ou intolerante ao tratamento convencional.

Ver publicação NEJM

Emapalumab for Macrophage Activation Syndrome in SJIA

Arthritis & Rheumatology | Phase 3 | N=28 | 2022

Estudo demonstrando eficácia em síndrome de ativação macrofágica associada à doença de Still do adulto, com resposta rápida e duradoura.

Ver referência PubMed

Timeline de Resposta

24-48 horas

Início da resposta clínica. Redução da febre. Diminuição de citocinas inflamatórias (CXCL9, IL-18). Melhora no estado geral.

Semana 1-2

Resolução da febre em maioria dos pacientes. Redução de ferritina sérica. Normalização de transaminases. Redução de esplenomegalia.

Semana 4-8

Resposta completa estabelecida. Normalização de parâmetros laboratoriais. Possível transição para terapia de manutenção ou transplante.

Contraindicações e Precauções

Alertas Importantes

Risco de infecções: Bloqueio de IFN-γ aumenta suscetibilidade a infecções oportunistas
Vacinas vivas: Contraindicadas durante tratamento e por 4 semanas após
Tuberculose: Rastrear e tratar antes de iniciar terapia
Hepatite B: Risco de reativação - monitorar
Infecções ativas: Não iniciar até resolução
Efeitos colaterais: infecções, reações de infusão, aumento de transaminases
Requer monitoramento de CXCL9 para ajuste de dose

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Disclaimer Médico: As informações nesta ficha técnica são apenas para fins educacionais e de pesquisa. O Emapalumab é um medicamento de alta especialidade para doenças raras. Uso exclusivamente hospitalar com acompanhamento rigoroso.